‘Pleister’ tegen leeftijdsgebonden maculadegeneratie

Onderzoekers hebben aangetoond dat een van stamcellen afgeleid implantaat op het netvlies twee jaar na de behandeling nog werkte zonder een afstotingsreactie te veroorzaken.

Het California Project to Cure Blindness-Retinal Pigment Epithelium 1 (CPCB-RPE1) is gestart in 2013. Het implantaat dat binnen dit project werd ontwikkeld, bestaat uit een enkel laagje van retinaal pigmentepitheelcellen (RPE) die van menselijke stamcellen zijn afgeleid. RPE-cellen liggen tussen het netvlies en het vaatvlies en zijn erg belangrijk voor het goed functioneren van het netvlies. De ‘pleister’ werd gekweekt op een ultradun membraan van biologisch inert paryleen (een beschermend polymeermateriaal).

Met deze studie willen de onderzoekers de niet goed functionerende cellen in het netvlies van mensen met leeftijdsgebonden maculadegeneratie (LMD) vervangen. Dit is een van de belangrijkste oorzaken van blindheid wereldwijd voor mensen ouder dan 50. De aandoening beïnvloedt de macula, het deel van het netvlies dat verantwoordelijk is voor het centrale zicht. Mensen met LMD ervaren vervormingen en verlies van gezichtsvermogen wanneer ze recht vooruit kijken.

De nieuwe cellen moeten de functies van de oude overnemen en verdere verslechtering vertragen of voorkomen. In het meest optimale scenario kunnen ze het verloren zicht wat herstellen.

De eerste reeks onderzoeken van het onderzoeksteam concentreerde zich op de veiligheid van het implantaat en de effectiviteit ervan. Het onderzoeksteam concludeerde op basis hiervan dat de poliklinische werkwijze die ze ontwikkelden om het implantaat aan te brengen routinematig kon worden uitgevoerd en dat deze goed werd verdragen bij personen met geavanceerde droge LMD. Van de 15 patiënten in het eerste cohort vertoonden er 4 een verbeterd gezichtsvermogen in het behandelde oog, terwijl 5 een stabilisatie van hun gezichtsvermogen ervoeren. De gezichtsscherpte bleef afnemen bij de resterende 6 deelnemers en de onderzoekers wilden graag begrijpen waarom.

Nadat ze de pleisters bij levende vrijwilligers hadden geïmplanteerd, hadden de onderzoekers niet langer een directe manier om de functie van het implantaat en eventuele veranderingen op de langere termijn te beoordelen. Dankzij de donatie van één patiënt die op 84-jarige leeftijd overleed, twee jaar nadat zij het implantaat had gekregen, kregen zij de kans om hierachter te komen.

Het team stelde vast dat de cellen zich in feite gedroegen als RPE-donorcellen. De geïmplanteerde cellen waren niet gemigreerd in het oog en hadden een gezonde, functionele vorm behouden.

Ook ontdekte het team dat het implantaat geen andere aandoeningen had veroorzaakt, zoals de agressieve vorming van nieuwe bloedvaten of littekenweefsel dat een loslating van het netvlies tot gevolg zou kunnen hebben.

Bovendien vonden zij geen klinische tekenen van een ontstekingsreactie wat kan wijzen op een immuunrespons.

Het team bereidt zich nu voor op fase 2, die meer specifiek de effectiviteit van de pleister beoordeelt. Ze hebben ook verbeteringen aangebracht in de houdbaarheid van het implantaat. De onderzoekers willen nu ook andere celtypen onderzoeken om daarmee patiënten in verschillende stadia van de ziekte te kunnen behandelen.

Bron: cell.com